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迈向新征程：威智医药正式启动靶向基因与细胞治疗前沿探索！
作者：
威智医药
发布时间：
2026-01-17
在威智医药创新发展的征程中，持续创新升级和拓展科学边界是企业保持长期生命力的关键。
怀着对生命的敬畏与求索精神，威智医药正式宣布，将在创新生物疗法前沿领域启动系统性探索，致力于在靶向基因治疗、体内（in vivo）细胞治疗等新模态方向建立早期科学储备。
此次探索的核心，是基于我们优势的MAP靶向分子设计和优化能力，构建的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术平台。该平台旨在克服传统递送载体的局限，通过整合专有的可离子化脂质与独特的靶向微蛋白设计能力，以期开发出能够更精准抵达目标细胞的下一代递送系统。
基于这一平台，我们的初期研究将重点关注两个具有变革潜力的方向：
tLNP-mRNA技术：探索通过mRNA/cRNA在体内直接生成治疗性细胞（如in vivo CAR-T细胞）的可能性，为开发更便捷的细胞治疗模式提供新思路。tLNP-mRNA技术将应用于自身免疫疾病治疗和肿瘤免疫治疗等领域。
tLNP-siRNA技术：研究将其应用于治疗由特定基因驱动的疾病，拓展小核酸药物的治疗潜力。tLNP-siRNA技术旨在实现肝外组织的靶向递送，在精准狙击传统药物难以触及的致病基因，特别是在慢病管理、罕见病和基因相关疾病方面有巨大潜力。
我们清醒地认识到，前沿探索充满未知与挑战。此次布局，是威智医药在“认知与科学先行”战略下的审慎迈步，标志着我们对未来治疗范式的积极关注与长远投入。我们将依托自身在CMC研发与产业化方面的坚实体系，以科学、务实的态度，稳步推进这些新药开发工作。
创新，是为了更美好的生活。威智医药将继续以开放的心态和扎实的工作，在全球创新浪潮中，为未来的健康解决方案沉淀力量，蓄势待发。
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